A16AB03 Агалсидаза альфа (Agalsidase alfa)

Показания к применению

Для длительной ферментозаместительной терапии пациентов с подтвержденным диагнозом болезни Фабри (дефицит a-галактозидазы А)
    Клинические протоколы:
  1. Болезнь Фабри

Противопоказания

Гиперчувствительность к действующему веществу или к любому из вспомогательных веществ

Меры предосторожности

Отслеживаемость
Для того чтобы улучшить отслеживаемость биологических лекарственных препаратов, следует четко записывать название и номер серии вводимого препарата.
Идиосинкразические реакции, связанные с введением препарата
У 13,7% взрослых пациентов, получавших Агалcидаза альфа в клинических исследованиях, наблюдались идиосинкразические реакции, связанные с введением препарата. У четырех из 17 (23,5%) пациентов детей ≥ 7 лет и у трех из 8 (37,5%) педиатрических пациентов ≤ 7 лет, принимавших участие в клинических исследованиях, наблюдалась, по крайней мере, одна инфузионная реакция в течение более чем 4 лет лечения. Наиболее частыми симптомами были озноб, головная боль, тошнота, гипертермия, приливы крови и утомляемость. Серьезные инфузионные реакции отмечались редко и проявлялись в виде лихорадки, озноба, тахикардии, крапивницы, тошноты/рвоты, ангионевротического отека с чувством стеснения в горле, стридором и опухшим языком. Другие симптомы, связанные с инфузией, могут включать головокружение и потливость. Обзор сердечно-сосудистых явлений показал, что инфузионные реакции могут быть связаны с гемодинамическим стрессом, вызывая сердечные события у пациентов с уже существующими сердечными проявлениями болезни Фабри.
Возникновение реакций, связанных с введением препарата, обычно имели место в течение первых 2-4 месяцев после начала лечения препаратом Агалcидаза альфа , хотя также были сообщения о более позднем начале (после 1 года). Со временем эти эффекты уменьшаются. При развитии слабых или умеренных острых инфузионных реакций необходимо немедленно оказать больному медицинскую помощь и принять надлежащие меры. Введение препарата может быть приостановлено (от 5 до 10 минут), пока симптомы не ослабнут и затем, по возможности, следует возобновить введение препарата. Легкие и кратковременные реакции не требуют лекарственной терапии или отмены инфузии. Кроме того, для предотвращения развития этих реакций за 1-24 часа до введения Агалcидаза альфа а возможно назначение внутрь или внутривенно антигистаминных или глюкокортикостероидных препаратов в клинически оправданных случаях.
Реакции гиперчувствительности
Сообщалось о реакциях гиперчувствительности. Если происходят тяжелые реакции гиперчувствительности или анафилактические реакции, введение препарата Агалcидаза альфа следует немедленно прекратить и инициировать соответствующее лечение. Необходимо соблюдать существующие медицинские стандарты для экстренного лечения.
Выработка аннтител к белку
Как и в отношении всех белковых фармацевтических препаратов, у пациентов могут вырабатываться антитела к белку. Примерно у 24% пациентов-мужчин, которых лечили препаратом Агалcидаза альфа , был обнаружен низ¬кий титр антител класса IgG. На основе ограниченных данных было обнаружено, что это процентное соотношение было ниже (7%) в мужской педиатрической популяции. Выяснилось, что антитела IgG вырабатывались, приблизительно, после 3-12 месяцев лечения. После 12 - 54 месяцев терапии, у 17% пациентов, которые применяли Агалcидаза альфа , по-прежнему обнаруживались антитела, в то время как у 7% пациентов отмечались признаки развития иммунологической толерантности, что подтверждалось исчезновением антител класса IgG с течением времени. У остальных 76% пациентов антитела не были обнаружены. У педиатрических пациентов в возрасте >7 лет, у 1 из 16 пациентов мужского пола был положительный результат на антитела IgG против агалсидазы альфа в ходе исследования. Не было обнаружено увеличения частоты побочных эффектов у этого пациента. У педиатрических пациентов в возрасте <7 лет, ни один из 7 пациентов мужского пола не имел положительный результат на IgG антитела против агалсидазы альфа. Сообщалось о пограничных значениях позитивности антител IgE, не связанных с анафилаксией в клинических исследованиях у очень ограниченного числа пациентов.

Лекарственные взаимодействия

Не следует вводить Агалcидаза альфа одновременно с хлорохином, амиодароном, беноквином или гентамицином, так как эти лекарственные средства ингибируют внутриклеточную активность альфа-галактозидазы.
Принимая во внимание ферментную природу альфа-галактозидазы А, ее взаимодействие с препаратами, которые метаболизируются в организме через систему цитохрома Р450, маловероятно.
В ходе клинических исследований большинство пациентов получали препараты для лечения нейропатической боли (карбамазепин, фенитоин и габапентин), при этом не было отмечено признаков лекарственного взаимодействия с Агалcидаза альфа.

Почечная недостаточность

Не требуется корректировать дозу препарата у пациентов с почечной недостаточностью.
При обширном повреждении почек (расчетная скорость клубочковой фильтрации <60 мл/мин) почечный ответ на ферментозаместительную терапию может быть ограниченным. Ограниченные данные имеются у пациентов на диализе или после трансплантации почки, не рекомендуется коррекции дозы.

Печеночная недостаточность

Не проводились клинические исследования с участием пациентов с печеночной недостаточностью.

Беременность

Данные о применении Агалcидаза альфа беременными женщинами весьма ограничены. Следует соблюдать осторожность при назначении беременным женщинам.

Кормление грудью

Неизвестно, выделяется ли Агалcидаза альфа с женским грудным молоком. Следует соблюдать осторожность при назначении женщинам, кормящим грудью.

Побочные реакции

Очень часто
- периферический отек
- головная боль, головокружение, нейропатическая боль, тремор, гипостезия, парестезия
- шум в ушах
- сердцебиение
- одышка, кашель, назофарингит, фарингит
- рвота, тошнота, боль в животе, диарея
- сыпь
- артралгия, боль в конечностях, миалгия, боль в спине
- боль в грудной клетке, озноб, лихорадка, боль, слабость, усталость
Часто
- извращение вкуса, гиперсомния
- повышенное слезотечение
- усиление шума в ушах
- тахикардия, фибриляция предсердий
- повышение артериального давления, понижение артериального давления, приливы
- напряжение в горле, охриплость голоса, ринорея
- дискомфорт в животе
- крапивница, эритема, зуд, угри, гипергидроз
- чувство дискомфорта в мышцах и костях, периферический отек, припухлость суставов
- гиперчувствительность
- чувство тяжести в груди, усиление слабости, ощущение жара, ощущение холода, гриппоподобный синдром, ощущение дискомфорта, недомогание
Нечасто
- паросмия
- снижение корнеальных рефлексов
- тахиаритмия
- сниженная насыщенность кислородом, повышение секреции в ротоглотке
- ангионевротический отек, сетчатое ливедо (livedo reticularis)
- ощущение тяжести
- анафилактическая реакция
- сыпь в месте инъекции
Неизвестно (невозможно оценить на основании имеющихся данных)
- ишемия миокарда, сердечная недостаточность, желудочковая экстрасистола

Показания, cпособ применения, дозировки

Агалcидаза альфа следует вводить внутривенно в течение 40 минут в дозе 0,2 мг/кг массы тела 1 раз в 2 недели.

Применение у детей

Безопасность и эффективность препарата Агалcидаза альфа для детей в возрасте 0-6 лет не определена, поэтому никаких рекомендаций по дозировке нет. У детей в возрасте 7-18 лет, которым препарат Агалcидаза альфа назначали в дозе 0,2 мг/кг один раз в две недели, не было выявлено неожиданных нежелательных реакций.