A16AB12 Элосульфаза альфа (Еlosulfase alfa)

Показания к применению

Лечение мукополисахаридоза IVA типа (МПС IVA, синдрома Моркио типа А) у пациентов любого возраста.

Клинические протоколы:

Мукополисахаридозы у детей

Противопоказания

Повышенная чувствительность к активному веществу или к любым вспомогательным компонентам препарата; пациентам с непереносимостью фруктозы.

Меры предосторожности

Лечение препаратом следует проводить строго под наблюдением врача, имеющего опыт ведения пациентов с мукополисахаридозом IVA типа (МПС IVA) или другими наследственными метаболическими заболеваниями. Введение препарата должны осуществлять специально обученные медицинские работники с навыками оказания неотложной медицинской помощи. Для пациентов, которые хорошо переносят инфузии, может быть рассмотрено введение препарата в домашних условиях под наблюдением квалифицированного медицинского работника.

Лекарственные взаимодействия

Исследования взаимодействий с другими препаратами не проводились.

Почечная недостаточность

Данные отсутствуют.

Печеночная недостаточность

Данные отсутствуют.

Беременность

Данных об использовании препарата у беременных женщин нет.
В качестве меры предосторожности желательно избегать использования препарата во время беременности, кроме случаев, когда это крайне необходимо.

Кормление грудью

Следует назначать кормящим женщинам только в том случае, если потенциальная польза превышает потенциальный риск для младенца.

Побочные реакции

Большинство нежелательных реакций составляли реакции связанные с инфузией (РСИ), которые определяются как реакции, возникающие после начала инфузии до конца дня после инфузии.
Серьезные реакции связанные с инфузией включали анафилаксию, гиперчувствительность и рвоту.
Наиболее частыми симптомами РСИ были головная боль, тошнота, рвота, пирексия, озноб и боль в животе.
В большинстве случаев РСИ были легкими или средней тяжести и чаще наблюдались в течение первых 12 недель лечения с тенденцией к снижению частоты с течением времени.

Показания, cпособ применения, дозировки

Способ применения: только для внутривенного (инфузионного) введения.
Дозировки: рекомендуемая доза элосульфазы альфа составляет 2 мг/кг массы тела с введением один раз в неделю. Общий объем инфузии следует вводить в течение примерно 4 часов.
Учитывая вероятность реакций гиперчувствительности к элосульфазе альфа, за 30-60 минут до начала инфузии пациенты должны получать антигистаминные средства с антипиретиками или без них.

Применение у детей

У пациентов в возрасте до 5 лет общий профиль безопасности препарата, получаемого по 2 мг/кг в неделю, соответствовал профилю безопасности препарата, наблюдаемому у детей старшего возраста. Режим дозирования у детей не отличается от режима дозирования у взрослых пациентов.