Қазақстан Республикасының
денсаулық сақтау министрлігі
Портал
KAZ RUS
Мемлекеттік тіркеу АТХ ДДСҰ (WHO ATC)

Бөлімді таңдау

Қолдану көрсеткіштері Қарсы көрсеткіштері Қауіпсіздік шаралары Дәрілік заттармен өзара әрекеттесуі Бүйрек жеткіліксіздігі Бауыр жеткіліксіздігі Жүктілік Емізу Жағымсыз әсерлері Көрсеткіштері, қолдану тәсілі мен дозалары Балаларда қолданылуы

A16AB10 Велаглюцераза альфа (Velaglucerase alpha)

Қолдану көрсеткіштері

1-типті Гоше ауруы бар пациенттерде ұзақ фермент алмастыру терапиясы (ФАТ) үшін.
    Клинические протоколы:
  1. Болезнь Гоше

Қарсы көрсеткіштері

Әсер етуші затқа немесе қосымша заттардың кез келгеніне аса жоғары сезімталдық

Қауіпсіздік шаралары

Жоғары сезімталдық
Клиникалық зерттеулер барысында және препаратты тіркеуден кейінгі кезеңде қолдану кезінде анафилаксия көрінісіне сәйкес келетін симптомдарды қоса, жоғары сезімталдық реакциялары тіркелді. Жоғары сезімталдық реакцияларының көпшілігі, әдетте, инфузиядан кейін 12 сағат ішінде дамиды. Анағұрлым жиі тіркелетін жоғары сезімталдық реакцияларына жүрек айнуы, бөртпе, ентігу, арқаның ауыруы, кеудедегі жайсыздық (кеуденің қысылуын қоса), есекжем, артралгия және бас ауыруы жатады.
Инфузия емшарасын жүргізумен байланысты реакциялар
Инфузия емшарасын жүргізумен байланысты реакция – бұл Велаглюцераза альфа инфузиясы басталғаннан кейін 24 сағат ішінде дәрілік затқа туындайтын кез келген жағымсыз реакция. Пациенттерде клиникалық зерттеулер жүргізу барысында байқалған анағұрлым жиі кездесетін жағымсыз реакциялар жоғары сезімталдық реакциялары болды. Анағұрлым жиі тіркелетін жоғары сезімталдық реакциясы симптомдарының тізбесіне жүрек айнуы, бөртпе, ентігу, арқаның ауыруы, кеудедегі жайсыздық (кеуденің қысылуын қоса), есекжем, артралгия және бас ауыруы кіреді. Жоғары сезімталдық реакцияларымен байланысты симптомдардан басқа, инфузия емшарасын жүргізуден туындаған реакциялар шаршау, бас айналуы, пирексия, артериялық қысымның жоғарылауы немесе қышыну түрінде көрінеді. Бұрын ем қабылдамаған пациенттерде инфузия емшарасын жүргізумен байланысты реакциялардың көпшілігі емдеудің алғашқы алты айы ішінде туындаған.
Жоғары сезімталдық реакциясын қоса, инфузия емшарасының жүргізілуімен байланысты реакциялардың профилактикасы және емі
Емдеу кезінде, инфузия емшарасын жүргізумен байланысты реакциялар болған жағдайда, реакцияның ауырлығын ескеру және инфузия жылдамдығын баяулату, дәрілік заттарды, мысалы антигистаминдерді, ыстықты түсіретін дәрілерді және/немесе кортикостероидтарды қолдану, сондай-ақ/немесе емдеуді тоқтату және инфузия жүргізу уақытының ұзақтығын арттыра отырып қайта бастау сияқты шаралардың қолданылуын қарастыру керек.
Анафилаксияны қоса, жоғары сезімталдық реакцияларының туындау қаупі салдарынан Велаглюцераза альфа препаратын енгізген кезде шұғыл шараларды қолдануға тиісінше дайындалған маманның болуын қоса, тиісті медициналық көмек көрсету мүмкіндігін қамтамасыз ету қажет. Ауруханада немесе үйде инфузия жүргізгенде анафилаксиялық немесе басқа жедел реакция туындаған жағдайда, инфузияны дереу тоқтату және тиісті медициналық көмек көрсетуге кірісу қажет. Үйде инфузия жүргізген кезде анафилаксия туындаған пациенттер үшін, емдеуді клиника жағдайларында жалғастыру мүмкіндігін қарастыру керек.
Велаглюцераза альфаға немесе ферментті алмастыратын емнің басқа препараттарына жоғары сезімталдық симптомдары байқалған пациенттерді емдеу кезінде сақтық таныту керек.
Антигистаминдерді және/немесе кортикостероидтарды алдын ала қолдану бұрын симптоматикалық ем қажет болған пациенттерде келесі реакциялардың туындауының алдын алуы мүмкін.
Иммуногенділік
Велаглюцераза альфа препаратын қолданған кезде туындаған, емдеумен байланысты реакциялардың дамуында антиденелер белгілі бір рөл атқаруы мүмкін.
Тіркеу куәлігін алу үшін жүргізілген клиникалық зерттеулерде 94 (1%) пациенттің біреуінде велаглюцераза альфаға IgG антиденелері анықталды. Бұл жалғыз жағдайда антиденелер in vitro талдауында бейтараптандырылғаны анықталды. Ешбір пациентте велаглюцераза альфаға IgE антиденелері анықталған жоқ.

Дәрілік заттармен өзара әрекеттесуі

Өзара әрекеттесуіне зерттеулер жүргізілген жоқ.
Үйлесімсіздігіне қатысты зерттеулер жүргізілмегендіктен, дәрілік затты басқа дәрілік заттармен араластырмау керек.
Велаглюцераза альфа препаратының бір құтысында 12,15 мг натрий бар. Бұл ДДҰ ересек адам үшін ұсынған натрий 2 г ең жоғары тәуліктік дозасының 0.6%-на баламалы.

Бүйрек жеткіліксіздігі

Велаглюцераза альфаның фармакокинетикасы мен фармакодинамикасына қатысты қазіргі уақытта қолда бар ақпаратқа сүйене отырып, бауыр функциясы бұзылған пациенттер дозаны түзетуді қажет етпейді.

Бауыр жеткіліксіздігі

Велаглюцераза альфаның фармакокинетикасы мен фармакодинамикасына қатысты қазіргі уақытта қолда бар ақпаратқа сүйене отырып, бүйрек функциясы бұзылған пациенттер дозаны түзетуді қажет етпейді.

Жүктілік

Велаглюцераза альфа препаратының жүкті әйелдерде қолданылуына қатысты мәліметтер жоқ немесе шектеулі. Жануарларға жүргізілген эксперименттердің нәтижелері жүктілікке, эмбрионның/шарананың дамуына, босануларға немесе постнатальді дамуға тікелей немесе жанама зиянды әсерінің бар екендігін көрсетпейді. Емдеуге жекеленген тәсілді қамтамасыз ету үшін әрбір жеке жағдайда жүктілік барысына және Гоше ауруының әйгіленімінің клиникалық белгілеріне мұқият мониторинг жүргізу қажет. Препаратты жүкті әйелдерге тағайындағанда сақ болу керек.

Емізу

Велаглюцераза альфаның немесе оның метаболиттерінің емшек сүтіне сіңіу туралы деректер жеткіліксіз. Емшек сүтінің нәресте үшін пайдасын және ана үшін емнің пайдасын ескере отырып, емшек емізуді тоқтату немесе препараттың қабылдауың уақытша тоқтату/тоқтату туралы шешім қабылдау қажет.

Жағымсыз әсерлері

Өте жиі
- бас ауыруы, бас айналуы
- іштің ауыруы / іштің жоғарғы бөлігінің ауыруы
- сүйектердің ауыруы, артралгия, арқаның ауыруы
- инфузия шарасын жүргізумен байланысты реакциялар, астения/шаршау, пирексия/дене температурасының көтерілуі
Жиі
- жоғары сезімталдық реакциялары (аллергиялық дерматит және анафилаксиялық/анафилактоидты реакцияларды қамтиды)
- тахикардия
- ентігу
- гипертензия, гипотензия, ысынулар
- жүрек айну
- бөртпе, есекжем, қышу
- кеудедегі жайсыздық
- ішінара белсендірілген тромбопластин уақытының ұзаруы, бейтараптандыратын антиденелердің болуы
Жиі емес)
- бұлыңғыр көру
- құсу

Көрсеткіштері, қолдану тәсілі мен дозалары

Ұсынылатын дозасы препаратты екі аптада бір рет инфузиялық енгізгенде 60 ӘБ/кг құрайды.
Велаглюцераза альфа қолданып емдеу Гоше ауруы бар пациенттерді емдеуде тәжірибесі бар дәрігердің қадағалауымен жүруі тиіс.
Дозаны түзетуді әрбір жеке пациентке мақсатты емдік әсерге қол жеткізу және қолдау нәтижелеріне сүйене отырып, жеке негізде жүргізуге болады. Клиникалық зерттеулер барысында препаратты екі аптада бір рет қабылдаған кезде 15-тен 60 ӘБ/кг дейінгі диапазондағы дозаларды қолдану зерттелді. 60 ӘБ/кг жоғары дозаларды қолдануға зерттеу жүргізілген жоқ.
Қазіргі уақытта 1-типті Гоше ауруын емдеу үшін имиглюцеразаны қолдана отырып, ферментті алмастыратын ем қабылдайтын пациенттер бірдей дозаны және қолдану жиілігін қолдана отырып, Велаглюцераза альфа қабылдауға көше алады.

Балаларда қолданылуы

4 жастан 17 жасқа дейінгі балалар мен жасөспірімдердің қатысуымен жүргізілген клиникалық зерттеулер барысында Велаглюцераза альфа препаратының қауіпсіздік бейіні ересек пациенттердегідей болды.