M09AX03 Аталурен (Ataluren)
Қолдану көрсеткіштері
Дюшенннің бұлшықет дистрофиясы
-
Клинические протоколы:
- Прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна/Беккера
Қарсы көрсеткіштері
Әсер етуші затқа немесе қосымша заттардың кез келгеніне аса жоғары сезімталдық.
Қауіпсіздік шаралары
Нонсенс-мутациясы жоқ пациенттер: генетикалық зерттеулер арқылы анықталатын дистрофин геніндегі нонсенс-мутация пациенттің анамнезінде болуы тиіс.Егер емделушіде нонсенс-мутация болмаса, ол аталурен қабылдамауы керек. Жыл сайынғы негізде Дюшенннің бұлшықет дистрофиясының (ДБД) нонсенс-мутациясынан зардап шегетін және аталурен алатын емделушілерде жалпы холестерин, ТТЛП, ТЖЛП және триглицерид деңгейін мониторингтеу ұсынылады; мониторинг көлемі пациенттің клиникалық жағдайына байланысты үлкеюі мүмкін;ДБД-дан зардап шегетін және кортикостероидтармен бірге аталурен алатын рациенттерде тыныштық жағдайында әр 6 ай сайын систолалық және диастолалық артериялық қысымға мониторинг жүргізу ұсынылады;
Дәрілік заттармен өзара әрекеттесуі
Уридин-дифосфат-глюкоронилтрансфераза стимуляторы, 1а9 (UGT1A9) изоформасы немесе OAT1 және OAT3 немесе OATP1B3 субстраттары болып табылатын дәрілік заттармен аталуренді сақтықпен қолданған жөн.Аминогликозидтер, ванкомицин-препараттың нефротоксикалық деңгейін арттырады,осыған байланысты бүйрек функциясының мониторингі ұсынылады.
Бүйрек жеткіліксіздігі
Сақтықпен қолдану. Бүйрек функциясын әрбір 6-12 ай сайын бақылау қажет.
Бауыр жеткіліксіздігі
Жеңіл, орташа және ауыр бауыр функциясының бұзылуы бар пациенттер үшін дозаны түзету талап етілмейді.
Жүктілік
Қарсы көрсетілген.
Емізу
Қарсы көрсетілген.
Жағымсыз әсерлері
Өте жиі: құсу Жиі: бас ауруы, тәбеттің төмендеуі, гипертриглицеридемия, гипертония, жөтел, мұрыннан қан кету, жүректің айнуы, іштің жоғарғы бөлігінің ауруы, метеоризм, асқазандағы жағымсыз сезім, іш қату; эритремді бөртпелер; аяқ-қолдың ауыруы, кеуденің сүйек-бұлшықет ауруы; гематурия, энурез; қызба, салмақ төмендеуіЖиілігі белгісіз: липидтер деңгейінің өзгеруі (триглицеридтер мен холестериннің жоғарылауы); бүйрек функциясы көрсеткіштерінің өзгеруі ( креатининнің жоғарылауы, қанның несепнәріндегі азот, С цистатин)
Балаларда қолданылуы
2 жастан 5 жасқа дейін ұсынылады.Толығырақ ақпарат алу үшін қолдану бойынша нұсқаулыққа жүгіну керек.