M09AX08 Голодирсен (Golodirsen)
Показания к применению
| Для лечения пациентов с миодистрофией Дюшенна с подтвержденной мутацией в виде делеции в гене DMD, корригируемой методом пропуска 53 экзона, включая детей. |
-
Клинические протоколы:
- Прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна/Беккера
Меры предосторожности
| Гиперчувствительность Сообщалось о реакциях гиперчувствительности, включая сыпь, лихорадку, зуд, крапивницу, дерматит и шелушение кожи, некоторые из которых требуют лечения. В случае возникновения реакции гиперчувствительности назначьте соответствующее лечение и рассмотрите возможность замедления инфузии или прекращения терапии. |
Почечная недостаточность
| При
проведении исследований наблюдалась почечная токсичность, включая
потенциально опасный гломерулонефрит. Из-за влияния снижения массы скелетных мышц на показатели креатинина, креатинин сыворотки не может быть надежным показателем функции почек у пациентов с МДД. Необходимо измерить СКФ путем 24-часового сбора мочи перед началом терапии. Рекомендуется ежемесячный мониторинг протеинурии с помощью анализов мочи с тест-полосками, а также мониторинг содержания цистатина С в сыворотке и соотношения белка к креатинину в моче каждые 3 месяца. Если подтверждена протеинурия 2+ или выше или повышен уровень цистатина С в сыворотке, следует провести 24-часовой сбор мочи для количественного определения протеинурии и оценки СКФ. Для мониторинга белка в моче следует использовать только мочу, в которой ожидается отсутствие выведенного препарата; можно использовать мочу, полученную в день инфузии перед инфузией, или мочу, полученную по крайней мере через 48 часов после последней инфузии; в качестве альтернативы используйте лабораторный тест, в котором не используется реагент пирогаллоловый красный, поскольку этот реагент может вступать в перекрестную реакцию с лекарственным средством, выделяемым с мочой, и, таким образом, приводить к ложноположительному результату на белок мочи. |
Печеночная недостаточность
| Не изучено. |
Беременность
| Не
рекомендуется. Адекватных и строго контролируемых исследований по безопасности применения голодирсена при беременности не проведено. Применение при беременности возможно по назначению врача, с учётом соотношения риск-польза для матери и плода. |
Кормление грудью
| Не
рекомендуется. Специальных исследований по безопасности применения голодирсена в период грудного вскармливания не проведено. Возможно применение препарата у кормящих матерей по назначению лечащего врача, с учётом соотношения риск-польза для матери и ребёнка. |
Побочные реакции
- Головная боль
- Пирексия
- Осень
- Боль в животе
- Назофарингит
- Кашель
- Рвота
- Тошнота
Показания, cпособ применения, дозировки
| 30 мг/кг внутривенно каждую неделю. |
Применение у детей
| 30 мг/кг внутривенно каждую неделю. |