M09AX10 Рисдиплам (Risdiplam)

Қолдану көрсеткіштері

2 айдан бастап ересектер мен балалардағы жұлын бұлшықет атрофиясын (SMA) емдеу.

Клинические протоколы:

Спинальные мышечные атрофии у детей

Қарсы көрсеткіштері

- белсенді затқа немесе қосалқы заттардың кез келгеніне жоғары сезімталдық
- тұқым қуалайтын фруктозаға төзбеушілік

Қауіпсіздік шаралары

Эмбрионның ықтимал уыттылығы
Еркектердегі құнарлылыққа (тұжырымдама қабілеті) әсер етуі мүмкін
Әйелдердегі құнарлылыққа (тұжырымдама қабілеті) ықтимал әсер
Ретинальды уыттылық
құрамында натрий бензоаты бар (0.375 мг/мл). Натрий бензоаты жаңа туған нәрестелерде (4 аптаға дейін) сарғаюды (терінің сарғаюы және көздің склерасы) күшейтуі мүмкін.
Препараттың құрамында бір дозада (5 мг) 1 ммольден аз натрий (23 мг) бар, яғни іс жүзінде натрий жоқ.

Дәрілік заттармен өзара әрекеттесуі

Рисдиплам метаболизмі негізінен бауыр ферменттерінің қатысуымен жүреді флавин-монооксигеназа 1 және 3 (FMO 1 және 3), сондай-ақ цитохром P450 (CYP) 1a1, 2J2, 3A4 және 3A7 ферменттері. Рисдиплам-бұл адамда көп дәріге төзімді 1 (MDR1) ақуыздың субстраты емес.
Басқа дәрілік заттардың рисдипламға әсері
Препаратты СУР3А ингибиторымен бір мезгілде қолданғанда дозаны түзету талап етілмейді.
FMO 1 және FMO 3 арқылы метаболизденетін препараттармен дәрілік өзара әрекеттесу күтілмейді.
Рисдипламның басқа дәрілік заттарға әсері
Рисдиплам препаратын CYP3A субстраттарымен бір мезгілде қолданғанда дозаны түзету талап етілмейді.
Препаратты емдік концентрацияда қолданған кезде oct2 субстраттарымен өзара әрекеттесу күтілмейді.
Егер Рисдиплам препаратын MATE1 және MATE2-K субстраттарымен бір мезгілде қолданудан аулақ болу мүмкін болмаса, уыттылықтың ықтимал дамуын байқап, қажет болған жағдайда бірге қолданылатын дәрілік заттың дозасын азайту керек.
Рисдиплам мен нусинерсенді бір мезгілде қолданудың тиімділігін немесе қауіпсіздігін растайтын деректер жоқ.
Белгілі немесе болжамды ретиноуыттылығы бар препараттармен бірге қабылдау сақтықпен ұсынылады

Бүйрек жеткіліксіздігі

Бүйрек функциясы бұзылған науқастарда дозаны түзету қажет емес.

Бауыр жеткіліксіздігі

Бауыр функциясының жеңіл немесе орташа ауырлығы бұзылған емделушілерде дозаны түзету талап етілмейді. Бауыр функциясының ауыр дәрежесі бұзылған пациенттерде препаратты қолдану зерттелмеген; бұл пациенттерде рисдиплам экспозициясының ұлғаюы мүмкін.

Жүктілік

Жүкті әйелдерде эврисди® препаратын қолдану туралы деректер жоқ. Жануарларға жүргізілген зерттеулер репродуктивті уыттылықты көрсетті (репродуктивті органдарға уытты әсер ету, содан кейін жыныстық функция мен көбею қабілетінің төмендеуі, сондай-ақ ұрпақтардың дамуына патологиялық әсер ету).
Жүктілік кезінде және контрацепцияны қолданбайтын бала туу әлеуеті бар әйелдерге Эврисди® препаратын қолдану ұсынылмайды.

Емізу

Күріштің адамда емшек сүтімен дипломы бар-жоғы белгісіз.
Емдеу кезінде емізу ұсынылмайды, өйткені емшек сүтімен коректенетін нәресте үшін ықтимал қауіп белгісіз.

Жағымсыз әсерлері

Өте жиі:
- диарея;
− бөртпе;
- бас ауруы;
- дене температурасының жоғарылауы (оның ішінде өте жоғары дене температурасы);
Жиі:
− жүрек айнуы;
− ойық жаралы стоматит және афтозды жаралар;
- зәр шығару жолдарының инфекциясы (оның ішінде цистит);
- артралгия.

Көрсеткіштері, қолдану тәсілі мен дозалары

2 айдан 2 жылға дейін 0.20 мг / кг;
≥2 жыл (дене салмағы 20 кг) 0.25 мг / кг;
≥2 жыл (дене салмағы ≥20 кг) 5 мг.
Ішке қабылдау үшін.
Препарат ауызша, күніне бір рет, тамақтан кейін, күн сайын шамамен бір уақытта, берілген қайта пайдалануға болатын ауызша шприцті қолдана отырып қабылданады.

Балаларда қолданылуы

2 айдан 2 жылға дейін 0.20 мг / кг;
≥2 жыл (дене салмағы 20 кг) 0.25 мг / кг;
≥2 жыл (дене салмағы ≥20 кг) 5 мг;