M09AX08 Голодирсен (Golodirsen)
Қолдану көрсеткіштері
| 53 экзонды өткізіп жіберу әдісімен түзетілген DMD генінің жойылуы түріндегі расталған мутациясы бар Дюшен миодистрофиясы бар науқастарды емдеу үшін, соның ішінде балаларда. |
-
Клинические протоколы:
- Прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна/Беккера
Қауіпсіздік шаралары
| Жоғары
сезімталдық Бөртпе, қызба, қышу, есекжем, дерматит және терінің қабыршақтануы сияқты жоғары сезімталдық реакциялары туралы хабарланды, олардың кейбіреулері емдеуді қажет етеді. Егер жоғары сезімталдық реакциясы пайда болса, тиісті емдеуді тағайындаңыз және инфузияны бәсеңдетуді немесе терапияны тоқтатуды қарастыру қажет. |
Бүйрек жеткіліксіздігі
| Зерттеу
жүргізу кезінде бүйректің уыттылығы, оның ішінде ықтимал қауіпті
гломерулонефрит байқалды. Қаңқа бұлшықет массасының төмендеуінің креатинин көрсеткіштеріне әсеріне байланысты Сарысу креатинині ДМД бар науқастарда бүйрек функциясының сенімді көрсеткіші бола алмайды. GFR терапияны бастамас бұрын 24 сағаттық зәр жинау арқылы өлшенуі керек. Сынақ жолақтары бар зәр анализі арқылы ай сайынғы протеинурия мониторингі, сондай-ақ сарысудағы цистатин с құрамын және зәрдегі ақуыздың креатининге қатынасын 3 ай сайын бақылау ұсынылады. Егер 2+ немесе одан жоғары протеинурия расталса немесе сарысудағы цистатин с деңгейі жоғарыласа, протеинурияны сандық анықтау және GFR бағалау үшін 24 сағаттық зәр жинау керек. Зәрдегі ақуызды бақылау үшін тек шығарылатын препарат жоқ деп күтілетін зәрді қолдану керек; инфузия алдындағы күні алынған зәрді немесе соңғы инфузиядан кейін кем дегенде 48 сағаттан кейін алынған зәрді қолдануға болады; балама ретінде пирогаллол қызыл реагентін қолданбайтын зертханалық сынақты қолданыңыз, себебі бұл реагент несеппен бөлінетін препаратпен айқаспалы реакцияға түсуі мүмкін және осылайша несеп ақуызында жалған оң нәтижеге әкелуі мүмкін. |
Бауыр жеткіліксіздігі
| Толық зерттелмеген. |
Жүктілік
| Ұсынылмайды. Жүктілік кезінде холодирсенді қолдану қауіпсіздігі бойынша барабар және қатаң бақыланатын зерттеулер жүргізілген жоқ. Жүктілік кезінде қолдану ана мен ұрық үшін қауіп-пайда қатынасын ескере отырып, дәрігердің нұсқауы бойынша мүмкін. |
Емізу
| Ұсынылмайды. Емшекпен емізу кезеңінде холодирсенді қолдану қауіпсіздігі бойынша арнайы зерттеулер жүргізілген жоқ. Препаратты емшек сүтімен емізетін аналарға емдеуші дәрігердің нұсқауы бойынша, ана мен балаға қауіп-қатер пайдасын ескере отырып қолдануға болады. |
Жағымсыз әсерлері
|
Көрсеткіштері, қолдану тәсілі мен дозалары
| Әр апта сайын көктамыр ішіне 30 мг / кг. |
Балаларда қолданылуы
| Әр апта сайын көктамыр ішіне 30 мг / кг. |