Идурсульфаза бета (Idursulfase beta)

Қолдану көрсеткіштері

Ферментті алмастыратын ем ретінде Хантер синдромы (мукополисахаридоз II, МПС II) бар пациенттердің емінде.

Клинические протоколы:

Мукополисахаридозы у детей

Қарсы көрсеткіштері

Тиісті ем жүргізген кезде симптомдарды жою мүмкін болмаған
жағдайлардағы клиникалық айқын немесе әсер етуші затқа немесе қосымша заттардың кез келгеніне пациенттердің өміріне қауіп төндіретін жоғары сезімталдық.

Қауіпсіздік шаралары

Анафилактоидты/анафилаксиялық реакциялар
Кейбір пациенттерде дәрілік препараттың инфузиясы кезінде өмірге қауіпті анафилаксиялық реакциялар, оның ішінде бастапқы реакциядан кейін 24 сағат өткен соң байқалған анафилактоидты/анафилаксиялық реакциялардың кейінге қалдырылған белгілері болуы мүмкін. Реакциялар ішінде респираторлық дистресс синдромы, гипоксия, қан қысымының төмендеуі, құрысулар және/немесе ангионевроздық ісіну болды.
Идурсульфаза бета препаратын инфузиялау кезінде елеулі жағымсыз реакциялар болуы мүмкін болғандықтан, қолда тиісті медициналық көмек көрсету мүмкіндігі болуы тиіс.
Инфузия аясында анафилактоидты/анафилаксиялық реакция дамыған кезде шұғыл емнің ағымдағы медициналық стандарттарын ұстану керек: инфузияны дереу тоқтатып және тиісті емдеу мен бақылауды бастау керек. Жағымсыз реакцияларды антигистаминдік препараттардың және/немесе кортикостероидтардың көмегімен инфузияға дейін немесе инфузия кезінде, Идурсульфаза бета препаратын неғұрлым баяу жылдамдықта енгізумен және/немесе ауыр симптомдар пайда болған кезде Идурсульфаза бета препаратының инфузиясын ерте тоқтатумен бәсеңдеткен жөн. Бұндай пациенттерге ұзақ уақыт клиникалық бақылау қажет болуы мүмкін. Бұрын Идурсульфаза бета препаратын енгізуге анафилактоидты/анафилаксиялық реакциялар байқалған пациенттерге қайтадан препаратты сақтықпен тағайындаған жөн, препаратты енгізу кезеңінде арнайы оқып үйренген медициналық қызметкердің қатысуы және реанимациялық емшараларды (эпинефрин енгізуді қоса) жүргізу үшін қажетті жабдықтардың болуы қажет. Пациенттің жағдайы бақылауға келмеген жағдайда, өмір үшін ауыр және қауіпті аса жоғары сезімталдық реакциялары препаратты қайталап қолдану үшін қарсы көрсетілім болып табылады.
Препарат инфузиясына байланысты реакциялар
Клиникалық сынақтар кезінде инфузиямен байланысты жиілігі көбірек реакциялар тері реакциялары (бөртпе, қышыну, есекжем), дене температурасының жоғарылауы, бас ауруы, қан қысымының жоғарылауы және қан кернеулері болды. Жағымсыз реакциялар препаратты енгізу жылдамдығын төмендету, инфузияны тоқтату немесе антигистаминді және ыстықты түсіретін дәрілерді, глюкокортикостероидтардың (преднизон және метилпреднизолон) төмен дозаларын енгізу немесе бета-агонистерді ингаляциялау арқылы тоқтатылды. Клиникалық зерттеулер кезінде пациенттердің ешқайсысына препараттың инфузиясымен байланысты жағымсыз реакцияның дамуына байланысты ем тоқтатылған жоқ.
Идурсульфаза бета препаратын сақтықпен енгізу керек:
- Идурсульфаза бета препаратын инфузиялық енгізуге байланысты қайталанатын күрделі реакциялары бар пациенттерге;
- анамнезінде анафилаксиялық реакциялары, оның ішінде Идурсульфаза бета препаратының құрамына кіретін қосымша заттарға анафилаксиялық шок болған пациенттерге.
Тыныс алу жолдарының ауыр қатар жүретін аурулары бар пациенттерге препаратты енгізу кезінде ерекше сақтық шаралары қажет.
Тыныс алу функциясы бұзылған немесе жедел респираторлық аурулары бар пациенттерде инфузиялық реакциялар нәтижесінде өмірге қауіпті асқынулардың даму қаупі жоғары болуы мүмкін.
Препаратты инфузиялық енгізуді жүргізу және клиникалық жай-күйін бақылау үшін пациенттерді мамандандырылған бөлімшеге жатқызу талап етілуі мүмкін. Бұл пациенттерде антигистаминді препараттарды немесе басқа тыныштандыратын дәрілерді пайдалануды шектеу немесе мұқият бақылау керек. Кейбір жағдайларда тыныс алу жолдарында оң қысым ұстау қажет болуы мүмкін.
Егер пациентте дене температурасының жоғарылауымен жедел респираторлық ауру дамыған болса, препаратты енгізуді кейінге қалдыру керек. Орын басушы оттегі емін пайдаланатын пациенттер үшін жағымсыз реакция дамыған жағдай үшін препаратты енгізу кезінде оттегі қоры болуы қажет.
Гендер бірізділігі мүлде болмайтын (делециямен) немесе елеулі өзгерісі (қайта құрылуы) болатын балалар жасындағы пациенттер
Гендер бірізділігі мүлде болмайтын (делециямен) немесе елеулі өзгерісі (қайта құрылуы) болатын балалар жасындағы пациенттерде идурсульфазаны енгізуге жауап ретінде идурсульфазаға антиденелер, оның ішінде бейтараптандыратын антиденелер өндірілу қаупі артады. Осындай генотипі бар пациенттерде препаратты инфузиялық енгізумен және гендердің мутациясы (миссенс-генотипі) бар пациенттермен салыстырғанда несеппен гликозаминогликандардың шығарылуын төмендету, бауыр мөлшері және көкбауыр көлемі бойынша бағаланатын емдеуге төмен клиникалық жауапты көрсету үрдісімен байланысты жағымсыз реакциялардың даму қаупі жоғары.
Иммуногенділік
Идурсульфаза бета препаратын енгізгеннен кейін барлық пациенттерде клиникалық зерттеулер барысында бақылау кезеңі ішінде антиденелер табылған жоқ.
Натрий хлориді
Бұл дәрілік препараттың бір құтысының ішінде 24,00 мг натрий хлориді бар. Мұны тұзсыз диетаны ұстанатын пациенттерге Идурсульфаза бета тағайындау кезінде ескеру керек.

Дәрілік заттармен өзара әрекеттесуі

Идурсульфаза бета препаратының басқа дәрілік заттармен дәрілік өзара әрекеттесуіне зерттеулер жүргізілген жоқ.

Бүйрек жеткіліксіздігі

Қазіргі уақытта бүйрек жеткіліксіздігі бар пациенттерде клиникалық қолдану тәжірибесі жоқ.

Бауыр жеткіліксіздігі

Қазіргі уақытта бауыр жеткіліксіздігі бар пациенттерде клиникалық қолдану тәжірибесі жоқ.

Жүктілік

Биологиялық дәрілік препараттарды енгізу есебін жақсарту үшін медициналық қызметкеріне пациенттің медициналық құжаттамасына
енгізілетін препараттың атауы мен серия нөмірін түсінікті жазумен жазып алуы керек.

Емізу

Жүкті әйелдерде идурсульфазаны қолдану туралы деректер жоқ. Сақтық шарасы ретінде Идурсульфаза бета препаратын жүктілік кезінде қолданбаған жөн.
Идурсульфазаның емшек сүтімен бөлінетіндігі белгісіз. Жаңа туған нәрестелер/сәбилер үшін қауіпті жоққа шығаруға болмайды. Бала емізуді тоқтату туралы немесе идурсульфазамен емдеуді тоқтату/бас тарта тұру туралы шешімді бала үшін емшекпен емізудің пайдасын және әйел үшін емнің пайдасын ескере отырып қабылдау қажет.

Жағымсыз әсерлері

Өте жиі
- жоғарғы тыныс алу жолдарының инфекциялары, бронхит, синусит, ортаңғы құлақ отиті, фаринготонзилит;
- есекжем, терінің қышынуы, дерматит, дененің зеңдік зақымдануы;
- жөтел, ринорея, аллергиялық ринит;
- диарея, гастроэнтерит, энтерит;
- қызба;
- бұлшықет түйілулері, миалгия;
- конъюнктивит, құрғақ кератоконьюнктивит*;
- инфузия аумағындағы ісіну.
Жиі
- көз инфекциялары (теріскен), пневмония*;
- эритематоздық бөртпе, атопиялық дерматит, экзема, дақтар, табанның зеңдік зақымдануы;
- ринит, бронх демікпесі, мұрыннан қан кету, қақырықты*
жөтел, ұйқы кезіндегі тыныс алу қозғалысының тоқтауы;
- жүрек айнуы, құсу, іш қатуы, артқы өтістің сызаты, аноректальді аймақтың зақымдалуы, диспепсия, стоматит, тістердің ауруы;
- жалпы жай-күйдің нашарлауы;
- баланопостит*.
_______________________________________________________
*Идурсульфаза бета препаратының дене салмағына 1,0 мг/кг алған пациенттер тобында клиникалық зерттеулерде тіркелген жағымсыз реакциялар.
Балаларда байқалатын жағымсыз реакциялардың, сипаты және кездесу жиілігі
бойынша, ересек пациенттердегі сәйкес реакциялардан айырмашылықтары болған жоқ.

Көрсеткіштері, қолдану тәсілі мен дозалары

0,2 микрометр (мкм) сүзгісі бар инфузиялық жинақты пайдалану ұсынылады.
Идурсульфаза бета препаратын аптасына бір рет дене салмағына қарай 0,5 мг/кг дозада 1-ден 3 сағатқа дейінгі уақыт ішінде вена ішіне енгізу керек. Пациенттерге инфузия аясында жағымсыз реакцияларға байланысты инфузия уақытын ұзарту қажет болуы мүмкін, алайда инфузия ұзақтығы 8 сағаттан аспауы тиіс. Инфузияның бастапқы жылдамдығы алғашқы 15 минут ішінде 8 мл/сағ құрауы тиіс. Егер пациенттерде инфузия жағымдылығы қанағаттанарлық болса, онда препаратты енгізу жылдамдығын әр 15 минут сайын 8 мл/сағ - қа арттырып, препаратты енгізуді соңына дейін 40 мл/сағ-қа дейін жеткізуге болады. Инфузия жылдамдығы 100 мл/сағ аспауы тиіс. Егер инфузия аясында жағымсыз реакциялар туындаса, онда клиникалық білінулеріне сәйкес, инфузия жылдамдығы азайтылуы және/немесе уақытша тоқтата тұрылуы немесе тоқтатылуы мүмкін. Идурсульфаза бета препаратын басқа препараттармен бір мезгілде инфузияға арналған жалпы катетер арқылы енгізуге болмайды.

Балаларда қолданылуы

18 жасқа дейінгі балалар мен жасөспірімдерге арналған доза түзетуді қажет етпейді. Препаратты аптасына бір рет дене салмағына қарай 0,5 мг/кг дозада енгізу керек.

Бөлімді таңдау

A16AB16 Идурсульфаза бета (Idursulfase beta)